青少年のイディオパシー性関節炎におけるトファシチニブ: ダブルブラインド,プラセボ対照,離脱段階のランダム化試験

科学分野:

• 小児関節病学
• 免疫学
• 薬理学について

背景:

• ジュベニアル・イディオパシー・関節炎 (JIA) は,子どもに影響を与えるいくつかの慢性的な自己免疫疾患を網羅しています.
• 多節性関節炎は 複数の関節を伴うもので 効果的な長期的な管理が必要です
• 現在のJIA治療には 生物学的薬と従来の合成DMARDが含まれていますが 口服代替薬が必要です

研究 の 目的:

• 多関節性JIA患者におけるトファシチニブの有効性と安全性をプラセボと比較する.
• 小児集団におけるJIA発症率に対するトファシチニブの影響を評価する.
• JIAの経口治療の選択肢としてトファシチニブを検討する.

主な方法:

• 多関節性JIAの2歳から18歳の患者が参加した二重盲検,ランダム化,離脱期試験.
• 患者は最初18週間,オープンラベルでトファシチニブを投与し,その後26週間,ランダム化してトファシチニブを投与するか,プラセボに切り替えた.
• 主なエンドポイントは44週までのJIA発症率であり,安全性は研究を通して評価された.

主要な成果:

• トファシチニブは,プラセボと比較して44週までにJIA発症率を有意に低下させた (29% vs 53%; HR 0. 46).
• トファシチニブを受けた患者の77%とプラセボを受けた患者の74%で有害事象が報告された.
• トファシチニブに曝された患者の48%で感染が発生し,死亡例は報告されなかった.

結論:

• トファシチニブは,多関節性JIA患者のJIA発症を減少させるのに有意な効果を示した.
• トファシチニブの経口投与は,小児患者にとって便利な代替手段です.
• 多関節性JIAの治療には,トファシチニブが有望な新しい治療法である.