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Updated: Aug 8, 2025

Scaled-Up Preparation of an Intermediate of Upatinib, ACT051-3
Published on: April 7, 2023
システム性狼症に対するバリシチニブ: ダブルブラインド,ランダム化,プラセボ対照,第3相試験 (SLE- BRAVE- II)
Michelle Petri1, Ian N Bruce2, Thomas Dörner3
1Division of Rheumatology, Johns Hopkins University School of Medicine, Baltimore, MD, USA.
バリシチニブは,全身性狼症 (SLE) に対する52週間の第3相試験において有意な効果を示さなかった. Janusキナーゼ阻害剤の安全性プロファイルは,以前の発見と一致しており,SLE患者では新しい安全性シグナルが見つかりませんでした.
科学分野:
- 免疫学
- リウマトロジ
- 薬理学について
背景:
- バリシチニブは,ジャヌスキナーゼ1および2阻害剤であり,リウマチ性関節炎,アトピー性皮膚炎,および白髪症の治療に承認されています.
- 前回の第2相研究では,全身性白血病 (SLE) の治療におけるバリシチニブの可能性が示されました.
研究 の 目的:
- 臨床試験の第3段階では,活発な全身性白血球性狼 (SLE) の患者におけるバリシチニブの有効性と安全性の評価を52週間にわたって行いました.
- プラセボと比較してSLE疾患の活性に対するバリシチニブの効果を評価する.
主な方法:
- 3期,ダブルブラインド,ランダム化,プラセボ対照試験 (SLE- BRAVE- II)
- 患者はバリシチニブ4 mg,バリシチニブ2 mg,またはプラセボを52週間にわたって1日1回投与された.
- 主要評価項目は,52週にSLE応答者指数 (SRI) - 4の応答を達成した患者の割合でした.
主要な成果:
- バリシチニブ4mg (47%) と2mg (46%) は52週にプラセボ (46%) と比較してSRI-4応答の統計的に有意な改善を示さなかった.
- グルココルチコイドの減少と重症発症までの時間を含む主要な二次エンドポイントは,いずれも満たされなかった.
- バリシチニブの安全性プロファイルは既知の安全性データと一致し,新しい安全性信号は特定されなかった.
結論:
- SLEに対する第2相試験で観察されたバリシチニブの有効性は,この第3相試験 (SLE- BRAVE- II) で再現されなかった.
- バリシチニブは,活発なSLEの患者における有効性の主要または二次エンドポイントを満たさなかった.
- 安全性プロファイルは,以前の研究結果と一致しており,SLE患者では新たな安全性問題はないことを示唆している.
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