ランダム化されていないデータベース解析によるランダム化臨床試験のエミュレーション: 32件の臨床試験の結果
Shirley V Wang1, Sebastian Schneeweiss1,
1Division of Pharmacoepidemiology and Pharmacoeconomics, Department of Medicine, Brigham and Women's Hospital, Harvard Medical School, Boston, Massachusetts.
保険請求データを用いた現実世界の証拠研究は,デザインが密接にエミュレートされている場合,ランダム化臨床試験 (RCT) の発見を反映することができます. しかし,正確なエミュレーションを達成することは困難で,結果の一致性に影響します.
科学分野:
- 医療サービス研究
- バイオ統計学
- 薬学流行病学
背景:
- 保険請求のデータベースは,医療製品の有効性に関する貴重な実用的な証拠を提供します.
- ベースラインのランダム化と測定の問題がないため,ランダム化されていない研究からのRWEの潜在的なバイアスに関する懸念が残っています.
研究 の 目的:
- 観察データベースの研究を用いた32件のランダム化臨床試験 (RCT) の設計を模倣する.
- RCTの結果とエミュレートされたデータベースの対称性との一致を定量化する.
主な方法:
- 新規ユーザーコホート研究を実施し,3つの米国請求データベースの傾向スコアを一致させた.
- エミュレートされたRCT設計パラメータ (集団,介入,比較器,結果,時間 [PICOT]) は,完了したRCT30件と進行中のRCT2件です.
- 全32件のプロトコルを ClinicalTrials.govで 分析前に登録しました
主要な成果:
- RCTとデータベースエミュレーションの間の全体的な一致は,ピアソン相関が0. 82であった.
- RCTの設計と測定が密接にエミュレートされた場合,コンコンダンスがより高かった (Pearson r = 0. 93).
- PICOT要素の密接なエミュレーションがクレームデータで実現できない場合,より弱いコンコードンス (Pearson r = 0.53) が観察されました.
結論:
- RWEの研究は,設計と測定が密接にエミュレートされている場合,RCTの結論と整合することができます.
- クレームデータと正確なエミュレーションを達成することは困難であり,様々なコンコードンスにつながる可能性があります.
- 結果の差異は,エミュレーションの違い,偶然,または残留の混同から生じ,これらは分離することが困難である.
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