プリドピディンはアミオトロフィック側頭硬化症:HEALEY ALSプラットフォーム試験

科学分野:

• 神経科学
• 薬理学について
• 臨床試験

背景:

• アミオトロフィック横筋硬化症 (ALS) は進行性神経変性疾患で,治療の選択肢は限られている.
• シグマ-1 (σ1) 受容体は,ALSにおける神経保護のための潜在的な治療標的である.

研究 の 目的:

• ALS患者の病変の進行を遅らせることにおける,σ1受容体アゴニストであるプロドピディンの有効性と安全性を評価する.
• 機能状態 (ALSFRS-R) と生存に対するプラドピディンの影響を評価する.

主な方法:

• 2/ 3段階,多センター,ランダム化,ダブルブラインド,プラセボ対照プラットフォーム試験 (HEALEY ALS) が実施されました.
• ALSの163人の参加者は24週間の間,経口プリドピジン (45 mg,毎日2回) またはプラセボを受けるようにランダムに割り当てられました.
• 主なアウトカムは,バイエスの共有パラメータモデルを使用して,機能 (ALSFRS- R) と生存率の変化でした.

主要な成果:

• プリドピディンは,ALS病変の主要なエンドポイントを有意に変化させなかった (DRR,0. 99; DRRの確率 < 1, 0.55).
• プラドピジン群とプラセボ群の間でALSFRS- Rスコアや生存率が有意な違いは認められなかった.
• 最も一般的な有害事象は,転倒と筋肉の弱さで,両群の発生率は同じでした.

結論:

• この24週間の研究で,プラドピディンは,病気の進行を遅らせたり,ALSの患者のアウトカムを改善するために有意な効果を示さなかった.
• ALSにおける σ1受容体調節の役割を探るには,潜在的に異なる薬剤または患者集団でのさらなる研究が必要である.