パーキンソン病に対するhES細胞由来ドーパミナージックニューロンの第I相試験
V Tabar1,2,3, H Sarva4, A M Lozano5,6
1Department of Neurosurgery, Memorial Sloan Kettering Cancer Center, New York, NY, USA. tabarv@mskcc.org.
Nature
|April 16, 2025
まとめ
ヒト胚性幹細胞による治療であるベムダネプロセルのこの第I相試験は,パーキンソン病患者の安全性と耐性を実証した. パーキンソン病の細胞療法に関するさらなる研究を支える,移植生存と臨床改善が観察されました.
科学分野:
- 神経科学
- 再生医療
- 臨床試験
背景:
- パーキンソン病 (PD) は,ドーパミナージックニューロンの喪失によって特徴づけられる進行性神経変性疾患である.
- 現在の治療法では 症状は治りますが 病気の進行は止められません
- 細胞療法は 失われたドーパミナージックニューロンを 置き換えるための戦略です
研究 の 目的:
- パーキンソン病の患者におけるドーパミナージックニューロン原始細胞製品であるベムダネプロセルの安全性と耐性を評価する.
- ベムダネプロセルの移植生存率と初期有効性をイメージングと臨床結果で評価する.
主な方法:
- 12人のパーキンソン病患者が参加したオープンフェーズI臨床試験 (NCT04802733).
- ベムダネプロセルの双方の内側移植 (低用量:090万細胞;高用量:270万細胞).
- 18F-DOPA PETスキャンとMDS-UPDRSスコアを含む18ヶ月の安全性および有効性評価が続いた.
主要な成果:
- この試験では,細胞製品に関連する有害事象は発生せず,安全性および耐受性の主要な目標を達成した.
- 18F-DOPA PETの吸収は,移植後18ヶ月で成功した移植生存を示した.
- 高用量コーホートでは,MDS- UPDRS Part III OFFスコア (平均23ポイント) の有意な改善が観察され,移植による運動障害は認められなかった.
結論:
- ベムダネプロセルは,パーキンソン病の患者で好ましい安全性プロファイルを示しています.
- 移植の生存と機能改善の証拠は,パーキンソン病の潜在的な細胞治療としてベムダネプロセルを支持する.
- これらの発見は,最終的な臨床試験でさらなる調査を正当化します.
