脳卒中適応型プラットフォーム試験であるACT-GLOBALの設計および実施に関する患者と介護者の視点：フォーカスグループ研究

アダプティブ・プラットフォーム試験は、脳卒中研究におけるパラダイムシフトを象徴しています。本研究では、プロセス評価の手法を用いた一連のフォーカスグループを通じて、急性期脳卒中の国際的なプラットフォーム試験であるACT-GLOBAL（A multi-faCtorial, mulTi-arm, multi-staGe, randomized, gLOBal Adaptive pLatform trial for stroke）の設計および実施について、ペイシェント・パートナーがどのように認識しているかを検討しました。

参加者は、カナダのカルガリーとオーストラリアのシドニーにある2つの総合脳卒中センターから募集された。計21名の患者パートナーと11名の臨床研究者が、4つのバーチャルフォーカスグループに参加した。そのうち1つのフォーカスグループでは、同意書および患者向け情報シートの草案を検討するために一部の参加者が繰り返し出席し、別のグループではプラットフォーム試験を説明するビデオが提示された。医師のファシリテーターがプラットフォーム試験の概念を提示した後、ファシリテーションによる議論が行われた。音声録音は文字起こしされ、フィールドノートと統合された。代表的な引用句とテーマが、まず各グループごとに特定され、その後グループ間で特定された。

患者および介護者は、ACT-GLOBALのような急性期脳卒中に特化した適応的プラットフォーム試験について、複数の治療法にランダムに割り付けられる潜在的な有益な機会を提供し、効率性とより豊かなデータによって患者ケアを向上させると認識していた。プラットフォームに追加される今後の検討課題については、検討される課題が日常的なケアを妨げないこと、および安全性に関する決定が最終的に利益相反のない当事者によって行われることを保証するため、ゲートキーパープロセスの重要性が強調された。また、適応的脳卒中プラットフォーム内でのタイムリーなランダム化および治療を可能にするためには、同意の延期（deferral of consent）が理想的であること、および登録に関する決定においては、可能な限り家族の意見を取り入れつつ、患者の安全を最優先させるべきであることが支持された。試験情報を、理解しやすい形式、多言語、および多様な手段で提供する必要性が強調された。関与を促進するためには、インフォームド・コンセントの過程において、透明性、信頼、および双方向のコミュニケーションが極めて重要であると考えられた。

ペイシェント・パートナーは、適応的プラットフォーム試験のデザインを支持した。しかし、患者の自律性と安全性を保護しつつ、その実施において重要視すべき優先事項を提示した。具体的には、監督体制、患者への情報提供における多様な手段の導入、および継続的な参加に伴うフィードバック評価と透明性の確保が、価値ある構成要素として特定された。また、同意の延期（deferral of consent）が、患者を登録するための実用的手段として認められた。同様の検討事項は、他の神経学的・医学的な救急疾患における適応的プラットフォーム試験にも適用できる可能性がある。