高通量システムから臨床スケールへの加速アデノ関連ウイルスの上流プロセス開発

科学分野:

• バイオテクノロジー
• 遺伝子療法の製造
• プロセス開発

背景:

• アデノ関連ウイルス (AAV) は遺伝子治療における重要な伝達媒介である.
• 現在のAAV製造は,高コストの商品 (COG),スケーラビリティ,空のキャプシドのような不純物などの課題に直面しています.

研究 の 目的:

• AAVのアップストリーム生産の開発とスケールの合理化されたアプローチを提示する.
• 生産性を最適化し,不純物を減らし,投与量あたりのCOGを減らすために.
• ベンチから1000Lを超える商用容量へのスケーラビリティを証明する.

主な方法:

• AAVの生産のためにトリプルトランスフェクションを使用しました.
• 急速なプロセス開発のためにAMBR®15システムのような高スループット技術を採用しました.
• 詳細な直接スケールアップ方法論を2,000Lの単発バイオリアクターに

主要な成果:

• 2ヶ月以内に迅速なアップストリームプロセスの開発を達成しました.
• AAVの生産性を向上させ,不純物を減らすことに成功しました.
• AAV製造をスケールアップするための効率化されたプロセスを実証しました.

結論:

• 効率的でスケーラブルなAAV製造を可能にします.
• 高通量技術はプロセス開発と最適化を加速します.
• この方法は,AAVの生産における主要な課題に対処し,費用対効果の高い遺伝子治療の道を開きます.