中国の小児がんグループ-急性プロミエロサイト性白血病-2017 (CCCG-APL-2017) の多センター単一アーム臨床試験

科学分野:

• 血液学
• 腫瘍学
• 薬理学について

背景:

• Realgar- Indigo Naturalis配方 (RIF) は,小児急性プロミエロサイト性白血病 (APL) の主要な伝統的な中国薬です.
• 小児APLにおける全トランスレチノ酸 (ATRA) と組み合わせたRIFの臨床用量は標準化されていない.

研究 の 目的:

• RIFとATRAを組み合わせたCCCG-APL-2017プロトコルの長期的な有効性と安全性を小児APL患者で評価する.
• 大規模なコホートにおけるイベントフリー生存率 (EFS) と全生存率 (OS) を評価する.

主な方法:

• 新たに診断された小児APL患者200人を対象とした多センター単体臨床試験 (ChiCTR- OIC-16010014)
• 患者さんは,統合時にRIFとATRAを併用してCCCG- APL-2017のプロトコルを受けた.
• 血アルゼン濃度のモニタリング,生存結果,分化症候群 (DS) の発生率.

主要な成果:

• 6年間のOS率は100% (低リスク) と97.6% (高リスク),6年間のEFS率は98.3% (低リスク) と97.6% (高リスク) であった.
• RIF (60 mg/ kg/ d) の投与でプラズマでのヒ素濃度が安定し,中止後14日以内にベースラインに戻った.
• 誘導中の白血球 (WBC) ≤30 × 10 ^ 9 / Lを制御すると,DSの発生率/重症度が低下します.

結論:

• RIFとATRAを組み合わせたCCCG-APL-2017プロトコルは,小児APLの治療に有効で安全です.
• 治療は長期生存に優れた結果を示しています.
• 標準化されたRIF用量と白血球のコントロールは,APLとその治療合併症の管理に不可欠です.