高リスクの神経芽細胞におけるGD2を標的とするCAR T細胞:第2相試験

科学分野:

• 小児腫瘍学
• 免疫療法
• 細胞療法

背景:

• 神経芽細胞腫は 転移性,再発性,または耐性症例の 悪い結果を持つ 高リスクの小児がんです.
• 化学抗原受容体 (CAR) T細胞治療は,そのような攻撃的な悪性腫瘍の治療に有望な手段を提供します.

研究 の 目的:

• 高リスクの神経芽細胞腫の小児に対するGD2- CART01治療の最終的な安全性および有効性について説明する.
• 総合応答率 (ORR),完全寛解率,全生存率 (OS),およびGD2- CART01の持続性を評価する.

主な方法:

• 高リスクの神経芽細胞腫を患った54人の子どもを対象とした臨床試験
• 第3世代のGD2-CART01を最大許容量10 × 10^6のCAR+細胞/kgで投与する.
• 免疫エフェクタ細胞関連神経毒性症候群 (ICANS) を含む安全性および有効性に関するモニタリング.

主要な成果:

• リミドゥシドで治療した4人の子供でICANS (グレード3) が発生しました.
• ORRは臨床試験コホートでは66%であり,ターゲット集団では77%であった (低疾患負担).
• 5年間の生存率は試験コホートで42. 67%,ターゲット集団で68%であった.

結論:

• GD2- CART01治療は安全で,高リスクの神経芽細胞腫の小児において持続的な寛解を誘導する.
• 早期治療と低病重は生存率の向上と関連しています.
• GD2- CART01は,耐火性/再発性ニューロブラストーマの有効な治療法です.