FGFR1の再編成による骨髄性/リンパ性腫瘍に対するペミガチニブ
Srdan Verstovsek1, Jean-Jacques Kiladjian2, Alessandro M Vannucchi3
1University of Texas MD Anderson Cancer Center, Houston.
ペミガチニブは,特に慢性期の患者で,線維細胞成長因子受容体1 (MLN- FGFR1) の再構成による骨髄性/ リンパ性腫瘍の治療に高い有効性を示した. ペミガチニブは,投与量調整で治療することが可能であった.
科学分野:
- 血液学
- 腫瘍学
- 分子生物学
背景:
- 線維細胞成長因子受容体1 (MLN-FGFR1) の再編成を伴う骨髄性/リンパ性腫瘍は,攻撃的な血液性悪性腫瘍である.
- これらの腫瘍は,染色体8p11の再編成による構成的なFGFR1の活性化によって引き起こされます.
- MLN-FGFR1の現在の治療法は限られており,新しい治療戦略の必要性を強調しています.
研究 の 目的:
- MLN- FGFR1患者のFGFR1- 1阻害剤であるペミガチニブの有効性と安全性を評価する.
- 完全な応答と完全な細胞遺伝的応答を含むペミガチニブの応答率を評価する.
- 疾患の段階 (慢性とブラスト段階) に基づいて治療結果を分析する.
主な方法:
- 確認されたMLN- FGFR1を有する患者さんを対象とした第2相単一研究 (FIGHT- 203)
- 患者は,ペミガチニブ13. 5 mgを口服で1日1回,2週間の休診または継続的なスケジュールで投与された.
- 主要エンドポイントは完全応答率であり,次要エンドポイントは完全細胞遺伝反応率と安全性であった.
主要な成果:
- 全般的な完全応答率は74% (31/42) であり,慢性期では96%であり,ブラスト期では44%であった.
- 73% (33/45) の患者で完全な細胞遺伝反応が達成された.
- ハイパーフォスファテミア (76%) が最も一般的な有害事象であり,口炎 (19%) が最も一般的なグレード3+の有害事象であった.
結論:
- ペミガチニブは慢性期MLN-FGFR1において有意な効果を示し,ほぼ完全な応答を達成した.
- 治療の可能性を示唆した.
- ペミガチニブは,一般的に投与量調整で管理可能であり,好ましい安全性プロファイルを示しています.
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