AAV遺伝子療法は,CLIC5の聴覚障害のモデルで聴覚とバランスを回復させる

Roni Hahn1, Shahar Taiber1, Olga Shubina-Oleinik2

  • 1Department of Human Molecular Genetics & Biochemistry, Gray Faculty of Medical & Health Sciences and Sagol School of Neuroscience, Tel Aviv University, Tel Aviv, 6997801, Israel.

EMBO molecular medicine
|August 26, 2025
PubMed
まとめ

アデノ関連ウイルス (AAV) を用いた遺伝子治療は,内耳疾患に対して有望である. AAVはマウスでCLIC5の発現を効果的に回復し,低用量で聴覚とバランスを維持しました.