遺伝性出血疾患の治療の経済的評価におけるモデリングアプローチの体系的レビュー
Diaz M Prameyllawati1,2, Hester F Lingsma3, Marjon H Cnossen4
1Department of Public Health, Erasmus MC, University Medical Center Rotterdam, Rotterdam, The Netherlands. d.prameyllawati@erasmusmc.nl.
このレビューでは,遺伝性出血症の経済的モデルを評価し,重度の血友病の治療に最も焦点を当てました. 一般的なアプローチは,より軽度な形態または他の稀な出血状態には適用されない場合があります.
科学分野:
- 健康 経済
- 薬学経済学
- 医療 に 関する 意思決定
背景:
- 経済的な評価は,遺伝性出血症の治療の価値を評価するために不可欠です.
- これらの評価を解釈し比較するには,共通のモデリングアプローチを理解することが重要です.
- 既存の文献レビューは,この特定の分野におけるモデリング方法論の集中的な評価を欠いている.
研究 の 目的:
- 遺伝性出血症の治療法の経済評価に用いられたモデリングアプローチを体系的に特定し,批判的に評価する.
- 異なる出血状態と治療介入におけるこれらのモデリング戦略を比較する.
主な方法:
- 2024年5月30日までの7つの電子データベースで包括的な文献検索が行われました.
- 選択基準は,意思決定分析モデルを用いた費用対効果または費用対効果分析に焦点を当てた.
- 特定されたモデリングアプローチは抽出され,評価され,比較されました.
主要な成果:
- 主に重度の血友病AおよびBの治療法を評価した決定分析モデルが含まれた.
- フェクター濃縮薬,遺伝子治療,エミシズマブが 血友病の最も研究された介入でした.
- マルコフモデルは最も頻繁なモデルタイプで,ほとんどの研究は生涯の視界を利用し,健康状態として出血イベントに焦点を当てました.
結論:
- 特定されたモデリングアプローチは,研究の焦点のため,主に重度の血友病の治療に一般化できます.
- これらの方法がより軽度の血友病または他の遺伝性出血障害に適用できるかどうかについては,さらなる研究が必要である.
- モデリングアプローチの標準化により,希少な出血状態における経済的評価の比較性が向上する可能性があります.
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