高リスクの眼内網膜芽細胞腫患者における眼の回復と視力の保全:第2期予備研究AIEOP RTB 012からの長期的結果

科学分野:

• 小児腫瘍学
• 眼科について
• 臨床試験の研究

背景:

• レチノブラストーマ (Rb) は小児の眼がんであり,効果的な治療プロトコルが必要である.
• 高リスクのRb患者,特にIIRC (国際眼内網膜芽細胞腫分類) グループ (C/D/E) の患者は,眼と視力の保全に問題に直面しています.
• AIEOP RTB 012 プロトコルは,高リスクのRb患者におけるこれらの課題に対処するために設計されました.

研究 の 目的:

• AIEOP RTB 012 プロトコルで治療された高リスクの網膜芽細胞腫 (Rb) 患者のアウトカムを評価する.
• 治療された患者における眼事件無生存率 (EFS),全生存率 (OS) および視力敏度 (VA) を評価する.
• カーボプラチン/エトポシド化学療法と焦点治療を含むプロトコルの安全性と有効性を決定する.

主な方法:

• 片側Rb (グループC/ D) または双方のRb (少なくとも1つの目C/ D/ E- IIRC) を有する患者が登録されました.
• 治療にはカルボプラチン/エトポシド化学療法と焦点療法を4回併用した.
• 主なエンドポイントは,放射線治療,エヌクレーション,またはセカンドライン治療として定義された目のEFSとOSでした.

主要な成果:

• 2012年から2017年の間に合計60人の患者 (88つの目) が治療を受けました.
• 追跡期間の中央値は8. 71年で,42/88の目が保存され,2年および5年目のEFS率はそれぞれ31. 1%と29. 5%でした.
• 眼内生存率は,IIRCグループによって有意に変化した (A/ Bでは100%,Eでは14. 3%),重度の毒性が報告されず,双方のRb患者の12/ 28が良好なVAを達成した.

結論:

• AIEOP RTB 012プロトコルは,高リスクの網膜芽細胞腫の治療における安全性と有効性を実証しました.
• このプロトコルは,患者の有意な割合で好ましい視覚的鋭敏性結果を達成しました.
• この治療法は,進んだ眼内網膜芽細胞腫の管理に有効な選択肢です.