早期眼科臨床試験の最適化:家庭でのOCTとモデリングにより,サンプルサイズを20%から40%まで減らすことができる

科学分野:

• 眼科について
• 臨床試験の設計
• バイオ統計学

背景:

• 網膜疾患の臨床試験は,患者の変動性や長期の追跡期間などの課題に直面しています.
• 治療効果の検出は,多くの場合,エンドポイントの高い変動によって妨げられます.

研究 の 目的:

• 家庭用光学コヒーレンストモグラフィー (OCT) によるモニタリングと,薬理学/薬理動力学 (PK/PD) モデリングが,早期の網膜疾患の臨床試験におけるサンプルサイズ要件を減らすことができるかどうかを調査する.
• 既存のモデリング技術と新しいモニタリング技術の統合の効率を評価する.

主な方法:

• 国内OCTのモニタリングからの縦断中央サブフィールドの厚さデータを利用した集団PK/PDモデルを開発した.
• 様々なモニタリング戦略の下でサンプルサイズニーズを評価するためにモンテカルロシミュレーションとブートストラップを使用しました.
• 約50μmの中央サブフィールドの厚さ減少の効果サイズをシミュレートしました.

主要な成果:

• 伝統的な2週間毎のインクリニックモニタリングでは41~54人の患者に対して,ホーム・OCTモニタリングでは33~35人の患者が必要でした.
• これは,シミュレートされた処理効果を検出するために必要なサンプルサイズを20%から40%削減します.
• PK/PDモデルは,試験パラメータを伝えるために家庭ベースのデータを効果的に利用しました.

結論:

• PK/PDモデリングと統合されたホームOCTモニタリングは,網膜疾患の臨床試験により効率的なアプローチを提供します.
• この戦略は試験の効率を向上させ 患者の快適さを高め 新しい網膜治療法の開発を早めることができます
• 削減されたサンプルサイズ要件は,統計的力を維持し,新規治療への患者のアクセスを改善する可能性があります.