効果の対等性を超えて:転移性大腸がんにおける競合する第三線治療の価値評価のための新しいコストバランスフレームワーク

科学分野:

• 腫瘍学
• 薬学経済学
• 臨床試験の分析

背景:

• 転移性大腸がん (mCRC) は,第一線治療の失敗後の連続的な治療を必要とします.
• レゴラフェニブとフルクインチニブは,指針で推奨されるmCRCの第三線治療である.
• 直接的な比較試験は行われず,価値評価には実世界の証拠が必要である.

研究 の 目的:

• 第三線mCRCにおけるレゴラフェニブとフルクインチニブの実際の臨床結果,安全性プロファイル,および費用対効果を比較する.
• 比較された現実世界のデータに基づいて,これらのエージェントの価値均衡の価格をモデル化します.
• 薬の価格と臨床的価値との間の不一致を特定する.

主な方法:

• 2021年から2022年にかけてレゴラフェニブ (n=5) またはフルクインチニブ (n=20) で治療された25人のmCRC患者の遡及コホート分析.
• 現実世界における疾病制御率 (rwDCR),CTCAE v4.03級の有害事象,および毎日の治療費の評価.
• 費用の均衡をモデル化するために,有害事象の変動性に関する汎用ベータ分布を組み込むモンテカルロシミュレーション.

主要な成果:

• レゴラフェニブ (20%) とフルクインチニブ (25%) のRwDCRに有意な差はない (p=1,000).
• レゴラフェニブは,肝毒性および手足皮膚反応を含む,より高いグレード3〜4の毒性 (60%対20%) を示した.
• フルクインチニブは1日当たりのコストを75%削減した (¥259.96 対 ¥455.53),レゴラフェニブの価格は価値ベースの値よりも111%高い.

結論:

• フルクインチニブは,第三線mCRCにおいて,より高い安全性と費用対効果で,同様の有効性を示しています.
• レゴラフェニブの現在の価格設定は臨床価値を大幅に上回り,価値主導の価格調整の必要性を示しています.
• 発見は,毒性コストを価格設定に統合する改革を支持し,腫瘍学における間接的な治療比較のための枠組みを提供します.