パゾパニブ対プラセボのランダム化第2相試験 進行性臓外神経内分泌腫瘍患者 (アライアンスA021202)

科学分野:

• 腫瘍学
• 医学 研究
• 臨床試験

背景:

• 超臓神経内分泌腫瘍 (epNETs) は希少で,進行した,よく区別された疾患の全身治療の選択肢が限られていることが多い.
• パゾパニブは,腫瘍の成長と血管新生における重要な経路を標的とした口服マルチキナーゼ阻害剤です.

研究 の 目的:

• パゾパニブの有効性と安全性を評価する.
• この患者群でプラセボと比較して,パゾパニブが無進行生存期 (PFS) を改善するかどうかを判断する.

主な方法:

• パゾパニブ (800 mg/ 日) とプラセボを比較した多センター,ランダム化,ダブルブラインド,第2相試験.
• 患者は低度から中度までepNETを発症し,進行を記録した.
• プライマリエンドポイントは,盲目の独立した中央レビューによって評価されたPFSでした.

主要な成果:

• パゾパニブはプラセボと比較してPFSの中央値 (11. 8ヶ月対7. 6ヶ月) の有意な改善を示した (危険比0. 54;P < . 001).
• グレード3またはそれ以上の有害事象 (84%対47%) とグレード5の死亡 (8%対0%) がパゾパニブで観察されました.
• 総生存率の有意な差は認められなかった.

結論:

• パゾパニブは,進行性epNETにおけるPFSを著しく改善し,治療目標としてVEGF経路を検証した.
• パゾパニブの有毒性プロファイルは,その利点に比べて,この環境でのさらなる開発を妨げています.