成長ホルモンの欠乏症の小児における成長ホルモン治療の報告結果の動向
Xanthippi Tseretopoulou1,2, Jiajia Chen3, Angela Lucas-Herald1,2
1Developmental Endocrinology Research Group, University of Glasgow, Royal Hospital for Children, Glasgow, UK.
このレビューでは,子供の成長ホルモン治療の結果を分析した. 成長ホルモン欠乏症 (GHD) 治療のための標準化されたコアアウトカムセットの必要性を示唆する,身長と安全性メトリックが最も報告されています.
科学分野:
- 小児内分泌学
- 薬用警戒について
- 臨床試験の方法論
背景:
- 子どもの成長ホルモン欠乏症 (GHD) は重大な内分泌障害である.
- リコンビネントヒト成長ホルモン (rhGH) 治療は,小児集団におけるGHDの主要な治療法である.
- rhGH治療の最適化には,報告された結果のスペクトルを理解することが重要です.
研究 の 目的:
- GHDの小児における rhGH治療の報告された安全性および有効性の結果の頻度と傾向を体系的に検討する.
- rhGH 治療試験で最も一般的に評価されるパラメータを特定する.
- 小児GHDの標準化されたコアアウトカムセットの開発を図る.
主な方法:
- 2003年から2022年の間に英語と中国語のデータベースで出版された研究の体系的なレビュー.
- 含有基準:GHDのために16歳前に rhGHを開始した参加者.
- データ抽出は,報告された結果,研究設計,参加者の人口統計に焦点を当てた.
主要な成果:
- 219件の研究 (コホート171件,対照試験39件,症例対照試験9件) が含まれた.
- 最も頻繁なアウトカム: 身長SDS (53%),身長速度 (48%),IGF-1 (30%),および注射部位での有害事象 (20%).
- 結果の50%以上は安全性に焦点を当てており,有効性に関する結果も頻繁に報告されましたが,生活の質に関する結果はまれでした (3%).
結論:
- 高さSDSと高さ速度は,一貫して20年以上にわたって最も報告された有効性結果でした.
- 報告された結果の有意な割合は,有害事象や生化学マーカーを含む安全性に関連しています.
- この発見は,GHDの小児における rhGH治療の一貫した評価のためのコアアウトカムセットの開発と実施を支持する.
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