イギリスにおける多発性硬化症に対する自己造血幹細胞移植の実効性

科学分野:

• 神経学
• 免疫学
• 移植医学

背景:

• 血造性幹細胞移植 (AHSCT) は,攻撃性多発性硬化症 (MS) に対する新興の疾患修正療法です.
• 多発性硬化症におけるAHSCTの有効性に関する実際のデータは,臨床実務において極めて重要です.
• この研究は,英国のMS患者に対するAHSCTの結果を報告しています.

研究 の 目的:

• イギリスの多発性硬化症コホートにおけるAHSCTの実際の効果を評価する.
• 再発なしの生存率,MRI活動なしの生存率,進行なしの生存率,および疾患活動の証拠がないことを含む主要なアウトカムを評価する.
• 再発性寛解性MSと進行性MSの患者のアウトカムを比較する.

主な方法:

• イギリスの14のセンターで2002年から2023年の間にAHSCTで治療された364人のMS患者の遡及的オープン研究.
• 再発なし生存率 (RFS),MRI活動なし生存率 (MFS),進行なし生存率 (PFS),および疾患活動がない証拠を含むアウトカム分析 (NEDA-3).
• 拡張障害状態スケール (EDSS) の変化と治療関連死亡率 (TRM) の評価

主要な成果:

• AHSCTの2年と5年後には,RFSは94. 6%/88. 6%,MFSは93. 1%/80. 1%,PFSは83. 5%/62. 4%,NEDA-3は72. 3%/46. 2%であった.
• 再発性寛解性MS (pwRRMS) の患者は,進行性MS (pwPMS) と比較して,PFSとNEDA-3の比率が有意に改善した.
• EDSSの改善は2年後に24. 2%,そして5年後に20. 4%で,RRMSは改善を予測した. 治療による死亡率は1. 4%でした.

結論:

• AHSCTは,進行性の形態と高い初期障害を持つ患者を含むMS患者の炎症活動の持続的な制御を示しています.
• 神経障害は,特に再発性寛解性MSの患者では,AHSCTの後に安定または改善します.
• AHSCTは,低治療関連死亡率と関連した,攻撃的なMSの有効な治療法です.