長期生存者がいるランダム化比較試験におけるキュアモデルの適切性の検出

科学分野:

• 生物統計学
• 臨床試験方法論
• 生存分析

背景:

• 長期生存者がいるランダム化比較試験（RCT）における右側検閲エンドポイントの分析は課題を提示する。
• 長期生存者の存在は、患者集団内に「キュア」された画分を示唆する可能性がある。
• 従来の生存モデルでは、そのようなシナリオにおけるキュアのダイナミクスを適切に捉えられない場合がある。

研究 の 目的:

• 長期生存者がいる悪性腫瘍RCTにおける右側検閲エンドポイントの分析に対するキュアモデルの適合性を評価する。
• RCTへの適用のため、検閲されたキュア患者の比率推定（RECeUS）法を拡張する。

主な方法:

• RCTにおけるキュアモデルの適切性を評価するため、RECeUS法に基づいた4つの決定ルールを開発した。
• シミュレーション研究により、これらのルールのパフォーマンスとリンク関数の影響を評価した。
• 提案手法は、急性白血病およびCOVID-19のRCTからの実データを用いて例示した。

主要な成果:

• 様々な治療効果シナリオにおいて、少なくとも1つのランダム化アームにRECeUS基準を適用することが最も堅牢な決定ルールであることがシミュレーション結果により示された。
• 分析されたRCTデータに対して、採用された特定の決定ルールに関係なく、キュアモデルが適切であることがわかった。
• RECeUS法は、RCT設定におけるキュア患者の存在を確認するのに有用であることが示された。

結論:

• RCTにおける生存曲線のプラトーは、キュアモデルの潜在的な適切性を示唆する。
• キュアされた集団の存在を検証するため、RECeUS法は各ランダム化アームに独立して適用する必要がある。
• 少なくとも1つのランダム化アームでRECeUS基準を満たすことは、RCT生存分析におけるキュアモデルの使用を支持する。