薬物開発

科学分野:

• 臨床試験
• 人工知能
• 神経科学

背景:

• アルツハイマー病（AD）臨床試験は、患者の異質性により、大規模なサンプルサイズを必要とします。
• 患者のばらつきは、治験デザインを複雑にし、コストを増加させます。
• 効率的なAD治験開発には、患者選択の最適化が不可欠です。

研究 の 目的:

• 予測モデルであるAD-Px™ Coreを活用して、AD治験における患者選択を最適化すること。
• 統計的検出力やスクリーニング時間を犠牲にすることなく、サンプルサイズを削減することを示すこと。
• より費用対効果の高いアルツハイマー病臨床試験を可能にすること。

主な方法:

• 5,300人以上の患者データを使用して、CDR-SBアウトカム測定で18ヶ月の試験をシミュレーションしました。
• 参加者の選択のために、初期のピボタルAD試験からの包含基準を適用しました。
• ランダム化前に選択を最適化するために、進行の可能性が低い患者を除外するためにAD-Px™ Coreを利用しました。

主要な成果:

• 最適化された試験は、古典的なデザインと比較して優れた統計的検出力を実証しました。 統計的検出力90%を維持しながら、サンプルサイズを22%削減しました。 最適化されたデザインにより、9100万米ドルの大幅なコスト削減が実現しました。

結論:

• AI主導の患者選択は、治験サンプルサイズとコストを大幅に削減します（少なくとも20%）。
• 統計的検出力の維持は、治験の妥当性を保証します。
• より費用対効果が高く効率的な臨床試験を通じて、治療法の開発を加速します。