バイオマーカー

科学分野:

• 神経科学
• トランスレーショナル医学
• 創薬

背景:

• アルツハイマー病やパーキンソン病などの神経変性疾患は複雑で十分に理解されておらず、世界的な健康と経済に大きな負担をもたらしています。
• 現在の神経系（CNS）の創薬は、ヒト以外の関連性の低い測定値や再現性の低さなどの問題により、臨床試験の失敗率（92％）が高いという課題に直面しています。
• 神経変性疾患の薬剤候補の予測妥当性を向上させるためには、改善された前臨床アプローチが不可欠です。

研究 の 目的:

• 神経変性疾患の前臨床評価における重要なギャップに対処するために設計された、TRIDENT（TRanslational Initiative to DE-risk NeuroTherapeutics）プラットフォームを紹介すること。
• 神経変性疾患の創薬における、前臨床から臨床への転帰の予測妥当性を向上させること。
• オープンサイエンスの原則を通じて、前臨床研究における包括性、協力、再現性を促進すること。

主な方法:

• TRIDENTは、ヒトiPS細胞（iPSCs）およびオルガノイド、ヒト化マウスモデル、マーモセットモデルを統合した統一プラットフォームです。
• このプラットフォームは、ヒトの認知に非常に翻訳可能である、マウスおよびマーモセットにおけるヒト関連のタッチスクリーンベースの認知タスクを利用しています。
• TRIDENTは、性別に基づく分析（SBA）+およびオープンサイエンスの原則を組み込み、マギル大学、トロント大学、CAMHでのマルチサイト検証を行っています。

主要な成果:

• TRIDENTプラットフォームは、効果的な神経変性疾患治療法を開発するための新しいソリューションを提供します。
• 予測妥当性を最大化することにより、創薬および開発プロセスにおけるリスクを低減します。
• 現在、アルファシヌクレイン症およびアルツハイマー病の化合物の評価に焦点を当て、プラットフォームの有効性を検証しています。

結論:

• TRIDENTは、神経変性疾患の前臨床試験方法に革命をもたらす態勢を整えています。
• このプラットフォームは、創薬プロセスを製薬およびバイオテクノロジー産業にとってより魅力的なものにすることを目指しています。
• このイニシアチブは、衰弱させる神経変性疾患の効果的な治療法および治療法の特定を加速すると期待されています。