重度漏斗胸（RESTORE）：多施設共同無作為化比較試験のプロトコル

科学分野:

• 心臓胸部外科学
• 臨床試験
• 医療経済学

背景:

• 重度の漏斗胸（PE）は、心肺機能および身体機能に著しい障害を与える可能性がある。
• PEに対する外科的矯正の有効性に関する質の高い比較証拠は限られている。
• RESTORE試験は、外科的介入と保存的治療を比較することにより、このギャップに対処する。

研究 の 目的:

• 重度のPEに対する外科的矯正の臨床的および費用対効果を決定する。
• 無作為化比較試験（RCT）において、外科的治療と保存的治療を比較する。
• 手術が身体機能および心肺能力に与える影響を評価する。

主な方法:

• 重度のPEを有する200人の参加者（12歳以上）を対象とした、実用的多施設共同RCT。
• 即時手術（介入）または1年間手術なし（対照）への無作為化。
• 一次アウトカム：1年後の身体機能の変化（SF-36v2）。二次アウトカムには、心肺機能（VO2peak）、生活の質（EQ-5D-5L）、および費用対効果が含まれる。

主要な成果:

• 主要解析は、線形混合効果モデルを用いたintention-to-treatで行われる。
• 主な二次的アウトカムには、予測VO2peak %および生活の質スコアの変化が含まれる。
• 経済分析は、質調整生存年あたりの増分費用に焦点を当てる。

結論:

• RESTORE試験は、重度のPEに対する外科的介入の有効性と費用対効果に関する重要なデータを提供する。
• 本研究の結果は、PE治療に関する臨床的意思決定と医療政策に情報を提供する。
• 本研究は、患者の機能と幸福の改善における手術の利点を確立することを目指す。