希少疾患治療薬の公的財政支援における社会的選好を探るための選択実験の使用

科学分野:

• 健康経済学; 健康政策; 希少疾患

背景:

• 希少疾患は集合的にかなりの人口に影響を与え、エビデンスの不確実性とより広範な影響のために公的資金調達に特有の課題を提起します。希少疾患治療の償還決定は、限られた治療選択肢とさまざまな社会的価値のバランスをとる必要性によって影響される複雑なものです。

研究 の 目的:

• 希少疾患薬の公的補助金の決定に影響を与える要因に対する社会的選好を探ること。エビデンスの不確実性、臨床的利益、生活の質、および費用が資金調達評価において相対的な重要性を理解すること。

主な方法:

• 政府アドバイザーの役割をシミュレートする1099人のオーストラリア人を対象とした選択実験。エビデンスの不確実性、満たされていないニーズ、臨床的利益、生活の質、および費用を含む属性を評価しました。選好の異質性を特定し、支払い意思額を推定するために、混合ロジットおよび潜在クラスモデルを使用した分析。

主要な成果:

• 社会的選好は、生存を改善し、有効性に対する高い信頼性を示し、患者の日常生活機能を向上させる薬を支持しました。潜在クラス分析により、生存（58%）、エビデンスの信頼性（21%）、政府支出の増加（21%）に対する強い選好を持つ別個のグループが明らかになりました。

結論:

• 生存と生活の質の向上を強調した以前の研究と一致する発見。エビデンスの不確実性を減らすことは、希少疾患薬の評価と資金調達のための重要な方法論的および政策的課題です。