シャム対照デバイス試験における患者報告アウトカムに対するプラセボ効果の推定：REDUCE LAP-HF IIからの洞察

科学分野:

• 循環器病学
• 臨床試験
• 患者報告アウトカム

背景:

• 患者報告アウトカム（PROs）は、臨床試験においてますます重要なエンドポイントとなっています。
• プラセボ効果と、対照群におけるその他の臨床試験参加メリットの大きさは不明なままです。
• 本研究では、カンザスシティ心筋症質問票全体概要（KCCQ-OS）を用いて、心不全症状に対するプラセボ効果を定量化します。

研究 の 目的:

• 心不全臨床試験におけるプラセボ効果の大きさを推定すること。
• 患者の非盲検化後のKCCQ-OSスコアの変化を評価すること。
• 臨床試験アウトカムとしてのPROsの信頼性を判断すること。

主な方法:

• REDUCE LAP-HF II試験のデータを利用し、患者を心房シャントまたはシャム処置に無作為化しました。
• ベースライン、2年後（非盲検化後）、および3年後にKCCQ-OSスコアを収集しました。
• プラセボ効果とその消失を推定するためにシャム処置を受けた患者のKCCQ-OSの変化を計算し、治療効果を推定するためにシャント処置を受けた患者のKCCQ-OSの変化を計算しました。

主要な成果:

• 421人の参加者のうち、シャム処置を受けた患者（N=182）は2年後にKCCQ-OSスコアが+9.3±22.4ポイント改善し、非盲検化後は-1.7±18.2ポイント減少しました。
• シャント処置を受けた患者（N=239）は2年後にKCCQ-OSスコアが+12.7±22.8ポイント改善し、非盲検化後は+1.9±18.2ポイント増加しました。
• KCCQ-OSに対する推定平均プラセボ効果は小さかった（≤2ポイント）。

結論:

• シャム対照デバイス試験におけるKCCQ-OSに対する推定プラセボ効果とその消失は最小限でした。
• これらの発見は、PROsを信頼できる臨床試験アウトカムとして使用することへの信頼を高めます。
• 本研究は、患者報告による心不全症状に対するプラセボ効果の適度な影響を強調しています。