適応型試験における推定量の検討：系統的レビュー

科学分野:

• 臨床試験方法論
• 生物統計学
• 規制科学

背景:

• ランダム化比較試験（RCT）は治療法を評価するために不可欠ですが、曖昧な研究課題は解釈を妨げます。
• 推定枠組み（ICH E9（R1））は、治療効果の定義を標準化するために導入されました。
• 初期のレビューでは、採用率が低く、随時イベントに関する明確さが欠如していることが示唆されていました。

研究 の 目的:

• 適応型デザイン臨床試験における推定枠組みの現在の適用を評価すること。
• 適応型試験における推定枠組みの実施における課題とギャップを特定すること。

主な方法:

• 2023年に発表されたフェーズ2-4の適応型デザインRCTプロトコルおよび統計解析計画の系統的レビュー。
• BMJ OpenおよびTrialsジャーナルを検索しました。
• データ抽出は、推定量の指定、随時イベントの処理、および中間解析に焦点を当てました。

主要な成果:

• 適格な146件の記事のうち、プライマリエスティメンドを指定したのはわずか3％であり、すべての推定量属性を詳細に記述したのは2％でした。
• 記事の64％は随時イベントを記述しましたが、プライマリエスティメンドにそれらを関連付けたものはいませんでした。
• 中間解析のための推定量を指定したり、適応の影響を考慮したりした記事はありませんでした。

結論:

• 推定枠組みは、適応型デザインRCTにおいて十分に活用されていません。
• 試験結果の明確な報告と解釈のためには、広範な採用が必要です。
• 推定枠組みを適応型デザインに適用するための具体的なガイダンスが必要です。