日本における承認申請のための外部対照データとしての癌登録

科学分野:

• 規制科学
• リアルワールドデータ（RWD）の活用
• 腫瘍登録

背景:

• 日本の規制当局は、臨床イノベーションネットワークを通じて、リアルワールドデータ（RWD）登録の開発を改善してきました。
• ガイドラインとコンサルテーションは、RWD登録の完全性と効果的な利用を強化します。
• 癌登録は、規制および学術的な設定で外部対照群としてますます使用されています。

研究 の 目的:

• 日本の規制当局のがん登録に関する見解とガイドラインをレビューすること。
• 基準が不明確なため、医薬品承認におけるRWD/リアルワールドエビデンス（RWE）の採用が限定的である問題に対処すること。
• 日本におけるRWD/RWEのより広範な応用を可能にするための新しいガイドラインの開発に役立つこと。

主な方法:

• 規制当局（厚生労働省、医薬品医療機器総合機構）のガイドラインとコンサルテーションのレビュー。
• 確立された癌登録（例：SCRUM-Japan Registry、MASTER KEY、GALAXY）の分析。
• 医薬品承認のためのデータの関連性と信頼性を定義するための「REALISEスタディ」の開始。

主要な成果:

• いくつかの質の高い癌登録が確立されており、SCRUM-Japanは注目すべき規制当局の承認を達成しました。
• 規制当局および学術機関は、癌登録データを外部対照として使用することを推進しています。
• 新薬承認におけるRWD/RWEの基準に関する不確実性が、日本におけるより広範な規制利用を妨げています。

結論:

• 日本におけるRWD/RWEの規制利用を増やすためには、より明確な基準が必要です。
• 「REALISEスタディ」は、信頼性を確保するためのデータ要件と方法論を定義することを目的としています。
• 調査結果は、日本におけるRWD/RWE応用の拡大のためのガイドライン草案の作成を導きます。