階層化されたWei-Lachinテストを使用して評価された複数のコンポーネントのエンドポイントを持つ階層化された臨床試験における割り当てバイアスの評価

科学分野:

• クリニック・トライアル 臨床試験
• バイオ統計学 バイオ統計学
• 珍しい病気 珍しい病気

背景:

• 配分バイアスは,希少疾患の分層化された臨床試験,特に複数のコンポーネントのエンドポイントと盲目化がない臨床試験における重要な問題です.
• このバイアスは,治療の配分が予測可能である場合に発生し,治療群または対照群に患者の割り当てを歪める可能性があります.
• このような試験における統計的推論に対する割り当てバイアスの影響は十分に研究されていない.

研究 の 目的:

• 複数のコンポーネントのエンドポイントを持つ分層試験におけるバイアス患者応答をモデル化するために.
• 分配バイアスのタイプIエラー率への影響を評価するために,分層化されたWei-Lachinテストを使用する.

主な方法:

• 複数のコンポーネントのエンドポイントを持つ階層化された試験に特有の割り当てバイアスポリシーを導出しました.
• 階層化されたWei-LachinテストのタイプIエラー率を評価し,Fleissの階層化されたテストを統合し,推論中に無視された配分バイアスの条件下で.

主要な成果:

• アロケーションバイアスを無視すると,5%の有意度レベルを超えて,膨らんだタイプIエラー率につながります.
• インフレの程度は,層の数,エンドポイントの構成要素,および使用されたランダム化手順によって影響されます.
• 階層化されたビッグスティックデザインは,タイプIエラーのインフレ率が最も低く,階層化されたパーミューテッドブロックランダム化は最高でした.

結論:

• 配分バイアスは,複数のコンポーネントのエンドポイントを持つ分層化された臨床試験の有効性を脅かします.
• 緩和戦略には,適切な層サンプルサイズを確保し,エンドポイントコンポーネントを制限し,Big Stick Designのような予測可能性を低下させるランダム化方法を採用することが含まれます.