治療効果が時間とともに変化する段階的なケイジ試験における電力に影響を与える要因

科学分野:

• バイオ統計学 バイオ統計学
• 臨床試験の方法論 臨床試験の方法論
• エピデミオロジー エピデミオロジー

背景:

• ステップド・ケイジ・クラスター・ランダム化試験 (SW-CRT) は,従来,恒常的な治療効果を想定して,即時治療 (IT) モデルを使用しています.
• この仮定は,治療効果が被曝時間とともに変化し,誤った結果につながる可能性がある場合に欠陥があります.
• 曝露時間指標 (ETI) モデルのような時間変動効果モデルは,柔軟性を提供しますが,統計力を減らすことができます.

研究 の 目的:

• SW-CRTにおける統計力に影響を与える要因を調査する.
• 伝統的なITモデルと柔軟な時間変動効果モデルとの間のパワーを比較する.
• 電力に関するSW-CRT設計と分析の最適化に関するガイドラインを提供するため.

主な方法:

• シミュレーションのための公共電力計算ソフトウェアを使用しました.
• 推定と選択,研究設計,および分析モデル選択に基づいた特徴化されたパワー.
• 階段のバリエーションを含む様々なSW-CRT設計を評価しました.

主要な成果:

• ITからETIモデルへの切り替えは,時間平均処理効果 (TATE) の90%の功率を維持するために,かなりのサンプルサイズ増加 (1.5-3倍以上) を要求します.
• SW-CRTは,長期的な効果よりも短期的な効果に対して,より高いパワーを発揮します.
• 初期タイムポイントを追加したり,ベースラインサンプルサイズを増やしたりすると,TATEのパワーが上がりますが,遅いタイムポイントを追加すると,影響は最小です.
• タイムトレンドの限定的なモデリングは,TATE パワーの影響はほとんどなく,点処理効果 (PTE) のパワーを高めます.
• 遅延常時処理モデルは,洗い流し期間が存在する場合,ITモデルよりもわずかなパワー・ゲインを提供することができます.

結論:

• SW-CRTにおける時間変動効果モデルで十分な電力を達成するには,より大きなサンプルサイズまたは戦略的設計変更が必要です.
• モデルの柔軟性と電力の間のトレードオフを理解することは,SW-CRTの計画において極めて重要です.
• SW-CRT設計の最適化には,初期の時間点とベースラインのサンプルサイズを考慮して,時間変動の治療効果の堅実な推定を行うことが重要です.