脊髄小脳変性患者におけるプロチレリンに対する長期的な有効性および疾患特異的反応: 遡及的研究

科学分野:

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背景:

• セレベラー・アタクシア (CA) の治療は依然として困難です.
• タイロトロピン放出ホルモン (TRH) アナログのプロチレリンは,短期的なCA効果を示しています.
• 脊髄小胞変性 (SCD) のプロチレリンに対する長期的な有効性とサブタイプ特異的な反応は十分に確立されていません.

研究 の 目的:

• 様々なSCDサブタイプにおけるプロチレリンの長期的な有効性と安全性を評価する.
• プロティレリン反応と関連した患者の特徴と疾患の現象型を特定する.
• 異なるSCD形態におけるプロチレリン治療の耐久性を評価する.

主な方法:

• プロチレリンを投与された92人のSCD患者 (273回の治療コース) の遡及レビュー.
• イディオパシーCA (IDCA),マルチシステムアトロフィー (MSA-C,MSA-P),遺伝性SCA (SCA6,SCA31,DRPLA) を含む.
• 応答は,アタクシアの評価と評価のスケール (SARA) で≥1ポイントの改善として定義されます.

主要な成果:

• プロチレリンは,患者の64.1%で有効であり,SARA全体の有意な改善を示した (p <0.001).
• MSA-C,IDCA,およびSCA31サブタイプで顕著なSARAの増加が観察されました.
• いくつかのIDCAおよびDRPLA患者で長期的な利益 (>10年) が認められた;急速進行 (MSA-P,MSA-C) は限定的持続応答を示した. 副作用はまれ (2.2%) でした.

結論:

• プロティレリンは,SCD,特にIDCAやSCA31のようなゆっくり進行するフェノタイプに対する有効でよく耐える治療法です.
• 急速進行性アタキシア (MSA-C) の利点は,疾患の初期段階に限定される可能性があります.
• TRH関連のCA治療のための証拠に基づいたプロトコルを作成するために,将来的な研究が必要です.