クラスターランダム化試験の適切な分析からの標準誤差を用いた実効サンプルサイズの推定

科学分野:

• 生物統計学
• 臨床試験方法論

背景:

• クラスターランダム化試験（CRT）は、クラスター内の相関により、個別にランダム化された試験よりも情報量が少なくなることが多く、実効サンプルサイズ（ESS）が低下します。
• 分析でクラスタリングを無視すると、推定値が偏ったり、統計結果が過度に正確になったりする（例：p値が小さい、信頼区間が狭い）可能性があります。
• クラスター内相関係数（ICC）を使用してESSを推定することは一般的ですが、ICCはしばしば不明であり、仮定されなければなりません。

研究 の 目的:

• CRTにおけるESSを推定するための2つの新しい方法を提示および評価すること。
• 事前に定義されたICCを必要とせずにCRTデータを分析するための実用的なツールを提供すること。

主な方法:

• クラスターを認識した分析からの標準誤差を使用してESSを推定するために、2つの異なるアプローチが開発されました。
• 方法1は、クラスターを認識した分析と単純な分析からの分散の比率でカウントをスケーリングします。
• 方法2は、イベントの割合またはグループの平均を調整するために最適化手順を採用しています。

主要な成果:

• 提示された両方法とも、CRTからのグループレベルの要約データの分析における過度の精度を効果的に防ぎます。
• 第2の方法は、分析でクラスタリングを無視することによって導入される可能性のあるバイアスをさらに補正します。
• クラスタリングを考慮しない分析と比較して、3つの例示的なCRTからのデータを使用して比較が行われました。

結論:

• 提案された方法は、CRTからのエビデンスの解釈と合成のための貴重なツールを提供します。
• これらのアプローチは、適切なクラスターを認識した分析が実行される限り、ICCが報告されていない場合でも適用可能です。