不確実性の中での航海-英国国立VEXAS MDTからの経験

科学分野:

• リウマチ学; 遺伝学; 免疫学

背景:

• 空胞、E1酵素、X連鎖、自己炎症性、体細胞（VEXAS）症候群は、まれで重度の自己炎症性疾患です。VEXAS症候群の最適な管理戦略はまだ進化中であり、正式な治療ガイドラインが不足しています。

研究 の 目的:

• 英国国立VEXAS症候群MDTを設立し、評価すること。MDTの臨床的影響、構造、および臨床医の間での認識されている価値を評価すること。MDTレビュー後の治療シフトと患者転帰を分析すること。

主な方法:

• 国立VEXAS MDT（2024年6月～2025年5月）で議論された42人の患者の後ろ向きレビュー。紹介フォームおよびMDT推奨からの臨床データの抽出。臨床医の経験と自信レベルを評価する匿名化されたアンケート。

主要な成果:

• 36人の患者が確認されたVEXAS症候群を有していました。ほとんどが男性（中央年齢70歳）でした。MDTの推奨は、コルチコステロイド単剤療法から、アザシチジンやトシリズマブなどのステロイド節約薬へと移行しました。臨床医の自信が増加し、MDTの教育的および協調的な側面の価値が高まりました。

結論:

• 英国国立VEXAS MDTは、証拠に基づいた多職種的意思決定を促進します。MDTは標的化されたVEXAS症候群療法を推進し、臨床的自信と協力を強化します。MDTは、VEXAS症候群の確立された治療ガイドラインがない場合に、重要なサポートを提供します。