英国、EMA、およびグローバルポリシーフレームワークからの教訓：リアルワールドエビデンスの調和の推進

科学分野:

• ヘルス・ポリシー
• 規制科学
• ヘルス・テクノロジー・アセスメント

背景:

• リアルワールドデータ（RWD）から得られるリアルワールドエビデンス（RWE）は、規制およびヘルス・テクノロジー・アセスメント（HTA）の意思決定にとって重要です。
• 既存のRWEポリシーフレームワークは、安全性、有効性、健康経済学など、さまざまな用途により、管轄区域間で一貫性がありません。
• この断片化は、新しい治療法への患者のアクセスにおける非効率性と遅延につながる可能性があります。

研究 の 目的:

• 12の主要な規制およびHTA機関からのRWEガイダンスの比較。
• データ品質、統計的方法論、レジストリガバナンス、透明性に関するフレームワークの分析。
• RWEの生成と評価における調和の機会の特定。

主な方法:

• RWEガイダンス文書の物語的比較ポリシーレビュー。
• MHRA、EMA、FDA、CADTHなどの機関からのフレームワークの分析。
• データ品質、統計的方法論、ガバナンス、透明性の4つの主要領域にわたる比較。

主要な成果:

• RWEのハイレベル原則は収束を示していますが、運用上の期待は大きく異なります。
• MHRA、EMA、FDAなどの機関は、それぞれ異なるアプローチ（柔軟性、一貫性、包括的なガイダンスなど）を採用しています。
• HTA機関は、比較有効性と価値に関する基準を追加し、RWEの使用をさらに断片化させています。

結論:

• RWEの断片化は、機能的な違いと運用上の不一致の両方に起因します。
• 調和には、単なるガイドライン以上の、共有された最小基準と透明性が必要です。
• 特に英国のブレグジット後の立場を活用した共同パイロットは、実用的な連携をサポートできます。