ペグバリダーゼ関連皮膚障害の管理：修正デルファイ法を用いたベストプラクティス推奨事項

科学分野:

• 薬理学
• 皮膚科学
• 代謝性疾患

背景:

• ペグバリダーゼ（PALYNZIQ®）は、フェニルケトン尿症（PKU）の管理に新たなアプローチを提供し、食事の自由を可能にする。
• 注射用ペグバリダーゼは、管理を必要とする皮膚の有害事象（AE）を引き起こす可能性がある。
• ペグバリダーゼ療法における最適な患者アウトカムのためには、積極的な戦略が不可欠である。

研究 の 目的:

• PKU患者におけるペグバリダーゼ療に関連する皮膚の懸念事項を管理するためのベストプラクティス推奨事項を確立すること。
• 臨床医および患者のための構造化されたフレームワークを提供すること。

主な方法:

• 8人の臨床医からなる専門家パネルが、修正デルファイ法を使用した。
• 臨床的洞察と文献レビューから39の初期ステートメントが作成された。
• 10点スケールを用いた2回の匿名投票により、コンセンサス（75％以上の合意）が達成された。

主要な成果:

• 18のコンセンサスステートメントが、患者中心のケア、薬剤戦略、モニタリングの3つのテーマにわたって最終決定された。
• 主な推奨事項には、注射手技、部位ローテーション、および前投薬の使用に関する患者教育が含まれる。
• 注射部位反応および瘢痕組織の定期的なモニタリングが強調されており、パネルの高い合意（8.5〜10）が得られた。

結論:

• エビデンスに基づいた推奨事項は、ペグバリダーゼ関連皮膚問題の管理のためのフレームワークを提供する。
• これらのガイドラインを実施することにより、治療アドヒアランスを向上させ、AEを軽減することができる。
• 皮膚の懸念事項の管理改善は、PKUにおける全体的な患者アウトカムの向上につながる可能性がある。