重组杀菌/增通蛋白 (rBPI21) 作为严重脑膜炎球菌败血症儿童的辅助治疗:一项随机试验. rBPI21 脑膜炎球菌败血症研究小组

科学领域:

• 儿科 儿科 儿科
• 传染性疾病 传染性疾病
• 临界护理医学 临界护理医学

背景情况:

• 脑膜炎球菌败血症是一种由内毒素引发的危及生命的疾病.
• 杀菌/增加透性的蛋白质 (BPI) 中和内毒素的影响.
• 一个重组碎片,rBPI21,研究了其在严重脑膜炎球菌败血症中的疗效.

研究的目的:

• 评估复合21kDa修改的人类BPI碎片 (rBPI21) 降低严重脑膜炎球菌败血症儿童的死亡率和长期残疾的有效性.
• 评估rBPI21对截肢率和功能结果 (儿科整体性能类别 - POPC) 的影响.

主要方法:

• 在22个英国和美国中心进行了一项随机,双盲,安慰剂控制的试验.
• 患有严重脑膜炎球菌败血症的2周至18岁儿童在标准医疗治疗中接受了rBPI21或安慰剂.
• 主要结局包括60日死亡率,截肢和POPC;进行了治疗意图分析.

主要成果:

• 对rBPI21的死亡率为7.4%,对安慰剂的死亡率为9.9% (p=0.48).
• 接受rBPI21治疗的患者较少经历多次严重截肢 (3.2%对7.4%,p=0.067).
• 在接受rBPI21治疗的患者中,显著更高的比例在60日之前实现了疾病前的功能状态 (77.3%与66.3%,p=0.019).

结论:

• 该试验不足以证明死亡率显著降低,这是由于安慰剂组死亡人数低于预期的原因.
• rBPI21在所有主要变量中显示了改善结果的趋势.
• 结果表明rBPI21有助于减轻与严重脑膜炎球菌败血症相关的并发症.