高剂量环胺在严重的无形成性贫血中:一个随机试验
J F Tisdale1, D E Dunn, N Geller
1Hematology Branch, National Heart, Lung, and Blood Institute, National Institutes of Health, Bethesda, MD, USA. johntis@intra.niddk.nih.gov
Lancet (London, England)
|November 15, 2000
概括
高剂量环胺在严重无形成性贫血患者的早期死亡率和感染率增加,与抗细胞球蛋白 (ATG) 相比. 在这种情况下,标准的ATG疗法似乎更安全,更有效.
科学领域:
- 血液学 血液学 血液学
- 免疫抑制疗法是一种免疫抑制疗法.
- 临床试验 临床试验
背景情况:
- 严重无塑性贫血 (SAA) 治疗传统上涉及免疫抑制疗法.
- 高剂量循环胺 (HD-CTX) 作为SAA的替代品,作为SAA的替代品.
- 以前的研究表明,HD-CTX和ATG的反应率相似,在预防复发和克隆并发症方面具有潜在的益处.
研究的目的:
- 为了比较HD-CTX加环素的疗效和安全性与常规免疫抑制与ATG加环素.
- 为了评估以前未经治疗的严重无形性贫血患者的应答率.
- 评估二次终点,包括复发,克隆并发症,无病生存率和整体生存率.
主要方法:
- 第三阶段,前性随机试验,涉及31名以前未经治疗的SAA患者.
- 随机分配的患者接受HD-CTX (50毫克/公斤/天4天) 或ATG (40毫克/公斤/天4天),两者与环素.
- 主要终点:血液学反应. 由于HD-CTX组的过度死亡率,试验提前结束.
主要成果:
- 与ATG组相比,在HD-CTX组观察到的过度发病率 (侵入性真菌感染) 和早期死亡率.
- 在6个月的总体反应率中没有显著差异 (HD-CTX为46%;ATG为75%).
- 随访时间中位数为21.9个月;试验过早结束.
结论:
- 由于感染和早期死亡的风险增加,HD-CTX似乎是严重无形性贫血的危险治疗选择.
- 使用ATG加环素的标准免疫抑制显示出良好的结果,并且似乎更安全.
- 需要更长的随访时间来充分评估二级终点,如复发,克隆并发症和存活率.
