骨质不完美的骨质发生症儿童的骨效应和功能结局:一项为期2年的随机化安慰剂对照研究
Ralph Sakkers1, Dieke Kok, Raoul Engelbert
1Department of Orthopaedic Surgery, Wilhelmina Children's Hospital-University Medical Centre Utrecht, Utrecht, Netherlands. r.sakkers@wkz.azu.nl
Lancet (London, England)
|May 4, 2004
概括
口服双酸盐olpadronate在患有骨质不完美的儿童中减少了31%的长骨折. 虽然对骨折风险有效,但其对疾病进程的长期影响需要进一步调查.
科学领域:
- 儿科内分泌学 儿科内分泌学
- 整形外科 整形外科 整形外科
- 药理学 药理学是指药理学的学科.
背景情况:
- 骨质变生不完美 (Osteogenesis imperfecta,简称OI) 是一种遗传性疾病,其特征是骨易碎.
- 以前的非随机化研究表明,双酸盐可能有利于OI患者.
- 这项研究研究了口服olpadronate在儿科OI的疗效.
研究的目的:
- 评估口服奥尔帕德罗纳特对患有骨质不完美的儿童骨折发生率的影响.
- 为了评估骨矿物质含量 (BMC) 和骨矿物质密度 (BMD) 在olpadronate治疗后的变化.
- 确定olpadronate对儿科OI的功能结果和骨再吸收标记物的影响.
主要方法:
- 一个随机,双盲,安慰剂对照试验,涉及34名患有OI的儿童.
- 参与者接受了口服olpadronate (10 mg/m2每天) 或安慰剂2年,以及和维生素D补充剂.
- 主要终点包括长骨折,BMC,BMD和功能结果;分析是治疗的意图.
主要成果:
- 奥尔帕德罗纳特治疗显著降低了长骨折的相对风险31% (p=0.01).
- 与安慰剂相比,olpadronate组的脊柱BMC和BMD显著增加.
- 没有观察到对功能结果,人体测量,脊椎高度或尿路骨再吸收标记的显著影响.
结论:
- 每天服用10mg/m2口服的olpadronate有效地降低了患有骨质不完美的儿童的长骨折风险.
- 这项研究提供了olpadronate在改善儿科OI的骨密度方面的益处的证据.
- 需要进一步的研究来确定双酸盐是否可以改变骨质不完美的整体自然进展.
