1Molecular Hematology Branch, National Heart, Lung, and Blood Institute, National Institutes of Health, Bethesda, MD 20892.
人类基因治疗为治疗遗传疾病提供了一种新的方法. 目前正在进行的临床试验正在探索其潜力,同时还要考虑重要的安全性和伦理问题.
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