对于全身性红血性狼而言,非骨髓可塑性造血干细胞移植是不可行的

科学领域:

• 免疫学 免疫学 免疫学
• 血液学 血液学 血液学
• 类风湿病学 类风湿病学

背景情况:

• 系统性红斑狼 (SLE) 是一种自身免疫性疾病,可以用免疫抑制剂治疗.
• 一小部分SLE患者表现出耐火性疾病,尽管常规治疗.
• 对于严重的,耐治疗的SLE,需要新的治疗策略.

研究的目的:

• 评估强度免疫抑制与自身造血干细胞支持 (HSCT) 的安全性和有效性,在患有严重,耐火性SLE的患者中.
• 评估结果,包括生存率,疾病活性和HSCT后的器官功能.

主要方法:

• 一个单臂试验,涉及50名严重SLE耐标准治疗的患者.
• 在干细胞调动和ex vivo丰富后,进行了自主非骨髓化的HSCT.
• 治疗包括循环胺和马类抗细胞球蛋白,然后进行干细胞输液.

主要成果:

• 48名患者完成HSCT;与治疗相关的死亡率为4% (2/50).
• 总体5年生存率为84%,无病生存概率为50%.
• 在SLE疾病活动指数 (SLEDAI),血清学标记 (ANA,anti-ds DNA) 和器官功能方面观察到显著改善.

结论:

• 自主非骨髓缩性HSCT可以改善疾病活性,并改善治疗不耐治疗的SLE的器官功能.
• 初步的非随机数据支持HSCT作为严重SLE的可行选择.
• 在随机试验中进行进一步的调查是有必要的,以证实这些发现.