严重败血症儿童的阿尔法 (激活) 德罗特雷科金:一个多中心III期随机对照试验

科学领域:

• 儿科重症监护医学 儿科重症监护医学
• 败血症病理生理学病理生理学
• 药理干预药理干预

背景情况:

• 德罗特雷科金阿尔法 (激活) (DrotAA) 是一种成熟的治疗成人严重败血症的方法.
• 之前的研究表明,DrotAA在儿童和成人中具有相似的药理动力学和药理动力学.
• 启动RESOLVE试验是为了评估小儿重症败血症患者的DrotAA.

研究的目的:

• 为了研究Drotrecogin alfa (激活) 在患有严重败血症的儿童的疗效和安全性.
• 评估主要终点的复合时间完成器官衰竭解决 (CTCOFR) 评分.
• 评估二次终点,包括28天死亡率,重大截肢和安全性.

主要方法:

• 一个随机的,安慰剂对照试验,涉及477名儿童 (38周纠正妊娠年龄至17岁) 患有败血症引起的心血管和呼吸系统衰竭.
• 患者接受了安慰剂或DrotAA (24微克/千克/小时) 在96小时内.
• 对治疗意图的分析使用了新的初级终点:CTCOFR得分.

主要成果:

• 在CTCOFR得分 (p=0.72) 或28天死亡率 (17.2%与17.5%,p=0.93) 中,DrotAA和安慰剂组之间没有发现显著差异.
• 总体而言,严重出血事件相似 (6.7%与6.8%,p=0.97),但中枢神经系统出血在DrotAA组 (4.6%与2.1%,p=0.13) 的数量较高,特别是在60天以下的婴儿中.
• 在CTCOFR得分和死亡率之间没有发现显著的相关性.

结论:

• 德罗特雷科金阿尔法 (激活) 在改善严重败血症儿童的治疗结果方面没有表现出有效性.
• 总体安全性概况是可以接受的,严重出血率相似,但新生儿和幼儿中枢神经系统出血增加的趋势令人担忧.
• 该研究提供了关于儿童严重败血症的宝贵见解,并确定了儿科重症监护未来研究的关键领域.