1岁以下急性淋巴细胞白血病 (Interfant-99) 婴儿的治疗方案:一项观察性研究和一项多中心随机试验
Rob Pieters1, Martin Schrappe2, Paola De Lorenzo3
1Dutch Childhood Oncology Group (DCOG; Netherlands) Erasmus MC-Sophia Children's Hospital, Rotterdam, Netherlands.
Lancet (London, England)
|July 31, 2007
概括
一种新的混合治疗方案改善了婴儿急性淋巴细胞白血病 (ALL) 的治疗结果. 延迟化疗强化对患者没有益处,但特定的遗传和临床因素预测ALL婴儿的结果较差.
科学领域:
- 儿科瘤学 儿科瘤学
- 血液学恶性瘤 血液学恶性瘤
- 临床试验 临床试验
背景情况:
- 婴儿急性淋巴细胞白血病 (ALL) 是罕见的,与老年儿童相比,结果较差.
- 研究了一种结合ALL和急性髓性白血病 (AML) 元素的新混合治疗方案.
- 确定了影响婴儿ALL结果的预后因素.
研究的目的:
- 评估一种新的混合治疗方案,用于患有ALL的婴儿 (0-12个月).
- 在这个人群中确定与治疗结果相关的预后因素.
- 通过随机试验评估晚期化疗强化疗法的疗效.
主要方法:
- 一项国际研究在1999-2005年期间招募了482名婴儿 (0-12个月).
- 患者接受了基于ALL协议与AML元素的混合疗法,按前尼松反应分层.
- 一部分缓解期的患者被随机分配到标准化疗或强化晚期化疗中.
主要成果:
- 混合方案导致初始队列的4年无事件生存率 (EFS) 为47.0%.
- 晚期强化并没有显著改善无病生存率 (60.9%对57.0%,p=0.81).
- MLL基因重组,高白细胞计数,年龄<6个月,以及较差的普得尼松反应预测了较差的结果.
结论:
- 混合方案在婴儿ALL中显示出有前途的EFS,特别是在预尼松反应较差的婴儿ALL中.
- 延迟强化化疗法没有给患者带来额外的益处.
- 确定预后因素对于优化婴儿ALL治疗策略至关重要.
