再组合蛋白质的系统输送由转基因肌细胞进行转基因转基因

科学领域:

• 生物技术是生物技术.
• 再生医学是一种再生医学.
• 分子生物学分子生物学

背景情况:

• 再组合蛋白质的稳定系统输送对于治疗各种疾病至关重要.
• 基因工程细胞为持续的蛋白质生产和释放提供了一个潜在的平台.

研究的目的:

• 调查使用转基因机械化的肌肉细胞作为再组合蛋白质输送系统的可行性.
• 为了评估人体生长激素 (hGH) 的体内稳定性和分泌通过转染的肌细胞.

主要方法:

• 产生了小鼠C2C12髓母细胞细胞系的稳定转菌剂来合成和分泌hGH.
• 给小鼠注射了hGH转移的肌细胞,并测量了肌肉和血清中的hGH水平.
• 对肌肉进行了组织学分析,肌肉中注射了表达beta-galactosidase的神经细胞.

主要成果:

• 经过感染的肌细胞在体外成功合成并分泌出高水平的hGH.
• 注射hGH转移的肌细胞的小鼠在肌肉和血清中显示出显著且稳定的hGH水平至少3周.
• 注射的肌细胞与现有的肌肉纤维融合,形成多核肌管,表明成功集成.

结论:

• 经过基因工程改造的肌细胞细胞作为一种有效的系统,可以稳定地将重组蛋白质输送到系统循环中.
• 这种方法有望开发用于需要蛋白质替代疗法的获得性和遗传性疾病的新疗法.