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人体生长激素的系统输送通过注射基因改造的肌细胞
J Dhawan1, L C Pan, G K Pavlath
1Department of Pharmacology, Stanford University School of Medicine, CA 94305.
Science (New York, N.Y.)
|December 6, 1991
概括
经过基因工程改造的肌肉细胞 (神经细胞) 将人类生长激素 (hGH) 输送给小鼠3个月. 这项研究表明,肌细胞在持续的蛋白质输送过程中很有前途.
科学领域:
- 生物技术是生物技术.
- 基因治疗 基因治疗
- 肌肉细胞生物学 肌肉细胞生物学
背景情况:
- 再组合蛋白质的生产对于治疗应用至关重要.
- 开发治疗性蛋白质的有效输送系统仍然是一个挑战.
研究的目的:
- 调查转基因机械化的肌肉细胞作为人类复合生长激素 (hGH) 输送系统的潜力.
- 评估肌肉内注射后肌细胞的长期表达和命运.
主要方法:
- 使用逆转录病毒载体稳定地将重组hGH基因引入培养的肌细胞.
- 在小鼠体内注射基因工程转基因细胞.
- 随着时间的推移,检测血清中的hGH.
- 通过与β-galactosidase编码载体的同时感染来评估肌细胞细胞的命运.
主要成果:
- 在注射后长达3个月的小鼠血清中持续检测hGH.
- 有证据表明肌细胞融合到现有的肌纤维中,这表明它们与宿主肌肉组织融合.
- 通过肌细胞移植证明了重组蛋白的成功输送和表达.
结论:
- 转基因肌细胞可以作为重组蛋白质的有效,长期的输送载体.
- 肌细胞融合到血管化和内化肌纤维支持它们的系统性蛋白质输送潜力.
- 这种方法为体内蛋白质替代疗法提供了一个有希望的策略.