针对家族性粉样性多神经病的重新定位diflunisal:一个随机临床试验
John L Berk1, Ole B Suhr2, Laura Obici3
1Amyloidosis Center, Departments of Medicine and Neurology, Boston University School of Medicine, Boston, Massachusetts.
迪弗鲁尼萨尔在两年内显著减缓了家族性粉样性多神经病患者的多神经病变进展. 这种治疗也保持了生活质量,这表明这种遗传性疾病的潜在治疗益处.
科学领域:
- 神经学 神经学
- 药理学 药理学是指药理学的学科.
- 遗传学 是一个遗传学.
背景情况:
- 家族性粉样性多神经病 (FAP) 是一种致命的遗传性疾病.
- FAP的结果来自TTR基因突变,导致TTR粉样纤维的沉积.
- 一种抗炎药物 - - 迪弗鲁尼萨尔 (Diflunisal) 稳定了TTR四度体,抑制了粉样蛋白的形成.
研究的目的:
- 评估diflunisal在减缓FAP患者多神经病变进展方面的疗效.
- 评估diflunisal对FAP患者生活质量的影响.
主要方法:
- 一个国际的,随机的,双盲的,安慰剂对照的试验.
- 130名患有神经病变的FAP患者在2年内接受了迪弗鲁尼萨尔 (250毫克每天两次) 或安慰剂.
- 使用神经病变损伤评分加7个神经测试 (NIS+7) 测量神经病变进展;使用SF-36问卷评估生活质量.
主要成果:
- 与安慰剂相比,diflunisal治疗导致NIS+7得分的增加明显较小 (16.3分差,P<.001).
- 与安慰剂组不同的是,接受迪弗鲁尼萨尔的患者在SF-36问卷上表现出身体和精神得分的改善.
- 神经稳定性 (NIS+7增加<2分) 在diflunisal组的29.7%观察到,而安慰剂组的9.4% (P = .007).
结论:
- 在两年内,diflunisal在减少FAP患者神经功能障碍进展的速度方面显示出显著的益处.
- 这项研究表明,diflunisal可以在FAP患者中保持生活质量.
- 进一步的长期研究是有必要的,但diflunisal显示出作为FAP治疗的希望.
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