自主造血干细胞移植与静脉脉冲循环胺在扩散性皮肤系统性硬化症:一个随机临床试验

科学领域:

• 免疫学 免疫学 免疫学
• 血液学 血液学 血液学
• 类风湿病学 类风湿病学

背景情况:

• 高剂量免疫抑制疗法和自身造血干细胞移植 (HSCT) 在系统性硬化症的早期试验中显示出潜在的潜力.
• 系统性硬化症是一种慢性自身免疫性疾病,其特征是纤维化和血管异常.

研究的目的:

• 为了比较自身造血干细胞移植 (HSCT) 与早期扩散性皮肤系统性硬化症患者每月12次静脉注射环胺脉冲的疗效和安全性.
• 为了评估在接受HSCT治疗的患者的长期无事件生存率和与治疗相关的死亡率,与循环胺治疗相比.

主要方法:

• 该研究采用了3期,多中心,随机 (1:1),开放式设计 (ASTIS试验) 在10个国家的29个中心.
• 156名患有早期扩散性皮肤全身性硬化症的患者随机分配给接受HSCT或环胺.
• 无事件生存,定义为死亡或持续主要器官衰竭的时间,是主要终点.

主要成果:

• 共有156名患者被随机分配;79人接受HSCT,77人接受环胺.
• 在5.8年的中位数随访期间,HSCT组发生了22起事件,而环胺组发生了31起事件.
• 虽然HSCT在第一年显示了较高的与治疗相关的死亡率 (16.5%与10.4%相比),但它导致了显著更好的长期无事件生存率 (危险比率为0.35在2年和0.34在4年).

结论:

• 自主造血干细胞移植 (HSCT) 与系统性硬化症患者的早期治疗相关死亡率增加有关.
• 然而,HSCT 赋予了显著的长期无事件生存益处,使其成为选择患者的可行的治疗选择.
• 这些发现支持HSCT作为早期扩散性皮肤系统性硬化症的潜在优越治疗策略,尽管存在初始风险.