在初级进展性多发性硬化症 (INFORMS) 中口服fingolimod:一个3期随机,双盲,安慰剂对照试验
Fred Lublin1, David H Miller2, Mark S Freedman3
1The Corinne Goldsmith Dickinson Center for Multiple Sclerosis, Icahn School of Medicine at Mount Sinai, New York, NY, USA.
Lancet (London, England)
|February 1, 2016
概括
芬戈利莫德没有减缓原发性多发性硬化症 (PPMS) 的疾病进展. 这表明与复发性MS相比,PPMS需要不同的治疗策略.
科学领域:
- 神经学
- 免疫学
背景情况:
- 目前没有批准的治疗方法用于初级渐进性多发性硬化症.
- 芬戈利莫德是一种酸受体调节剂,对复发性多发性硬化症有效,但其对PPMS的有效性尚未评估.
- 这项研究评估了fingolimod在PPMS患者中的安全性和有效性.
研究的目的:
- 评估fingolimod在被诊断为初级进展性多发性硬化症的患者中的安全性和有效性.
- 确定fingolimod是否可以减缓PPMS的疾病进展.
主要方法:
- 这项INFORMS研究是一项多中心,双盲,安慰剂对照试验,涉及患有PPMS的患者.
- 患者被随机分配给接受口服芬戈利莫德或安慰剂,长达5年.
- 通过扩展残疾状况尺度 (EDSS),25英尺定时步行和九洞测试评估残疾进展的复合终点被使用.
主要成果:
- 970名患者被随机分类;主要疗效分析包括823名患者.
- 在fingolimod (77. 2%) 和安慰剂 (80. 3%) 组之间没有观察到3个月确认的残疾进展的显著差异 (危险比0. 95, p=0. 544).
- 芬戈利莫德的安全性结果与复发性多发性硬化症患者的安全性结果一致,包括淋巴缺血和胆心病的发病率增加.
结论:
- 芬戈利莫德的抗炎作用在减缓原发性多发性硬化症的进展方面没有显现好处.
- 与复发性多发性硬化症有效方法相比,目前对PPMS的治疗策略可能需要不同的方法.
