针对侵袭性多发性硬化症的免疫和自身造血干细胞移植:多中心单组第二阶段试验
Harold L Atkins1, Marjorie Bowman2, David Allan1
1Ottawa Hospital Research Institute, Ottawa, ON, Canada; The Ottawa Hospital Blood and Marrow Transplant Program, Ottawa, ON, Canada; Department of Medicine, University of Ottawa, Ottawa, ON, Canada.
Lancet (London, England)
|June 14, 2016
概括
自体造血干细胞移植 (aHSCT) 在多发性硬化症患者中阻止了中枢神经系统的炎症. 在移植后的13年里,
科学领域:
- 神经学
- 免疫学
- 干细胞移植
背景情况:
- 多发性硬化 (MS) 是一种中枢神经系统的慢性炎症性疾病.
- 目前的治疗方法旨在控制复发性疾病,但往往需要持续的治疗.
- 自体造血干细胞移植 (aHSCT) 在治疗多发性硬化症方面表现有前途.
研究的目的:
- 在预后不佳的多发性硬化症患者中评估免疫抑制疗法的长期疗效.
- 确定这种强化治疗是否能够阻止疾病活动并促进神经恢复.
主要方法:
- 一个单臂的第二阶段试验,涉及24名活跃的,预后不佳的MS患者.
- 患者接受高剂量化疗和免疫削弱抗体,随后接受自主CD34选择的造血干细胞移植.
- 主要结局是无多发性硬化症生存期,定义为没有复发,新的MRI病变或残疾进展.
主要成果:
- 在aHSCT后3年,69. 6%的患者没有MS活动.
- 在长达13年的随访期间,没有观察到复发或新的MRI病变.
- 大脑缩的速度与健康个体相比较慢,35%的患者的残疾分数有所改善.
结论:
- 在多发性硬化症患者中,近乎完全的免疫衰竭,随后的aHSCT是第一个被证明能长期停止所有可检测到的中枢神经系统炎症活动的治疗方法.
- 这种方法在侵袭性多发性硬化症中提供了长期疾病控制和功能恢复的巨大潜力.
- 需要进一步的研究来探索这种治疗策略的全部潜力.
