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Courtney S Young1, April D Pyle2
1Molecular Biology Interdepartmental Program, Center for Duchenne Muscular Dystrophy, Eli and Edythe Broad Center of Regenerative Medicine and Stem Cell Research, University of California, Los Angeles, Los Angeles, CA 90095.
埃克森迪斯51是FDA批准的第一个针对杜申肌肉衰竭 (DMD) 的疗法,该疗法向51元,以恢复符合条件的患者的阅读框架. 这种疗法使用氨酸表达作为疗效的替代标记.
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