马西替尼治疗严重症状的系统性乳腺细胞瘤:随机对照的3期研究
Olivier Lortholary1, Marie Olivia Chandesris2, Cristina Bulai Livideanu3
1Department of Infectious Diseases and Tropical Medicine and Centre d'Infectiologie Necker-Pasteur, Université Paris Descartes, Hôpital Necker Enfants Malades, Assistance Publique Hôpitaux de Paris, Paris, France; Centre de Référence des Mastocytoses, Université Paris Descartes, Hôpital Necker Enfants Malades, Assistance Publique Hôpitaux de Paris, Paris, France; Université Paris Descartes, Paris, France.
马西替尼有效地治疗了沉默性全身性乳腺细胞瘤 (ISM) 和燃烧性全身性乳腺细胞瘤 (SMM) 的严重症状. 与安慰剂相比,这种终身疾病改善了masitinib的生活质量.
科学领域:
- 血液学
- 癌症学
- 药理学
背景情况:
- 软体性全身性乳腺细胞瘤 (ISM) 和燃烧性全身性乳腺细胞瘤 (SMM) 是慢性疾病,严重影响患者的生活质量.
- 马西尼布向KIT和LYN激酶,这些激酶是ISM和SMM发病的关键因素.
- 之前对严重症状患者的治疗没有对标准治疗做出反应是不理想的.
研究的目的:
- 与安慰剂相比,评估masitinib在严重ISM或SMM患者中的安全性和有效性.
- 评估对现有症状治疗不耐药的患者的马西替尼的有效性.
主要方法:
- 一项随机,双盲,安慰剂控制的第三阶段研究在15个国家招募了135名ISM或SMM的成年人.
- 患者接受口服马西替尼 (6 mg/ kg/ 天24 周) 或匹配的安慰剂.
- 主要终点是24周内出现严重症状 (,发红,抑郁,疲劳) 的累积反应.
主要成果:
- 与安慰剂 (7. 4%) 相比,在严重症状方面,masitinib 的累积反应率显著更高 (18. 7%).
- 使用masitinib的常见严重不良反应包括腹,皮疹和喘息;然而,没有观察到危及生命的毒性.
- 腹和尿疹是最常见的严重不良反应,而安慰剂组中有一例无关死亡.
结论:
- 马西尼布是严重症状的患者的有效治疗选择,这种患者的系统性乳腺细胞瘤是无效的或燃烧的.
- 这种药物一般耐受良好,为这种患者群体提供了可行的治疗选择.
更多相关视频
07:24Repression of Multiple Myeloma Cell Growth In Vivo by Single-wall Carbon Nanotube SWCNT-delivered MALAT1 Antisense Oligos
Published on: December 13, 2018
05:32Multimodal Bioluminescent and Positronic-emission Tomography/Computational Tomography Imaging of Multiple Myeloma Bone Marrow Xenografts in NOG Mice
Published on: January 7, 2019
相关概念视频
01:25Antiasthma Drugs: Mast Cell Stabilizers and Anti-IgE Drugs
Mast cell stabilizers, such as cromolyn (also known as sodium cromoglycate) and nedocromil (Tilade), are effective drugs in asthma management. These stabilizers hinder histamine release by skillfully obstructing the activation of mast cells and other cellular entities. Notably, they navigate this task without...
01:14Myocarditis III: Medical Management