在busulfan和cyclophosphamide之后,用于thalassaemia的骨髓移植

科学领域:

• 血液学 血液学 血液学
• 儿科瘤学 儿科瘤学
• 免疫学 免疫学 免疫学

背景情况:

• 双胞胎性β-thalassaemia是一种严重的遗传性血液疾病,需要终身输血.
• 全基性造血干细胞移植 (HSCT) 是一种潜在的治愈疗法.
• 优化调节方案和免疫抑制对于成功的HSCT结果至关重要.

研究的目的:

• 为了评估使用busulphan和cyclophosphamide在患有同卵性β-thalassaemia的年轻患者中的全基髓移植的疗效和安全性.
• 评估与移植相关的并发症,移植与宿主疾病 (GVHD) 和长期生存率.

主要方法:

• 30名患者 (6个月至7岁) 患有同卵性β-色血症接受HSCT.
• 调节方案:布苏尔 (Bu) 和环胺 (Cy) 在16毫克/千克或14毫克/千克 Bu.
• 移植后的免疫抑制:甲状腺素 (MTX) 或MTX和Cy.

主要成果:

• 精算生存率为86%,精算无疾病生存率为73%.
• 在接受降低Bu剂量 (14mg/kg) 的24名患者中,有23名患者在移植后存活下来.
• 急性移植对宿主疾病 (等级≥2) 发生在23%的持续移植患者中;慢性GVHD影响了5名患者.

结论:

• 与busulphan和cyclophosphamide配合的全基性HSCT是一种有效的治疗方法,用于儿童同卵性β-thalassaemia的治疗.
• 一种修改后的调节疗法 (14 mg/kg Bu) 改善了生存结果.
• 仔细监测GVHD对于长期患者管理至关重要.