在使用抑制剂的血友病患者中诱导对因子VIII的免疫耐受性
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N P Ewing1, N L Sanders, S L Dietrich
1Department of Medicine, University of Southern California School of Medicine, Los Angeles.
JAMA
|January 1, 1988
概括
高剂量的VIII因子输注成功诱导了大多数服用抑制剂的血友病A患者的免疫耐受性. 然而,像HIV血清转化和暂时抑制剂增加等风险需要仔细考虑.
科学领域:
- 血液学 血液学 血液学
- 免疫学 免疫学 免疫学
- 病毒学 病毒学
背景情况:
- 血友病A是一种遗传性出血障碍,由VIII因子缺乏引起.
- 开发出XVIII因子抑制剂使治疗复杂化,需要采用替代策略.
- 免疫耐受性诱导 (ITI) 是一种管理抑制剂的潜在策略.
研究的目的:
- 评价高剂量VIII因子输注的疗效和安全性,以诱导严重血友病A患者的免疫耐受性.
- 评估ITI对抑制剂水平的影响以及需要进行XVIII因子替代疗法的需要.
- 确定与ITI相关的潜在风险,包括人类免疫缺陷病毒 (HIV) 血清转化.
主要方法:
- 每日输注50U/kg的XIII因子,没有辅助的免疫抑制药物.
- 在整个治疗方案中监测抑制剂水平.
- 人类免疫缺陷病毒 (HIV) 测试对同意的患者.
主要成果:
- 在12名患者中,有9名患者在1-10个月内达到无法检测的抑制剂水平,从而减少了维护第八因子的时间.
- 三名患有高基线抑制剂水平的患者没有达到根除.
- 在该方案期间,两名患者被血清转化为艾滋病毒,其中一名接受了查和热处理的第八因子.
结论:
- 高剂量的VIII因子ITI在最严重的血友病A患者中有效抑制抑制剂.
- 必须权衡HIV血清转化风险,暂时抑制剂升高的风险和成本与ITI的好处.
- 仔细的患者选择和监测对于成功的ITI和风险减轻至关重要.